בעשור האחרון, עלה מספר המאובחנים באוטיזם בישראל ב-200%. טיפול באמצעות דם טבורי עצמי מעניק תקווה חדשה להורי הילדים שעל הספקטרום: חוקרים אמריקאים מדווחים על שיפור משמעותי במצבם של 75% מתוך 25 ילדים שעברו השתלת דם טבורי שנשמר בלידתם בבנק פרטי במסגרת הניסוי.

גרייסי גריגורי מחייכת מתחת לעיניה הכחולות הזוהרות. היא יושבת בחיקה של אמה, לצידה של אחותה הגדולה, ריילי, אשר מתגאה בגרייסי שהינה "מתוקה מאוד ומנומסת".

לא תמיד היה כך. רק לפני מספר שנים, ריילי, בת 11, פחדה מאחותה שסבלה מהתקפי זעם ופרצי צרחות.
"היא הייתה נאבקת ובועטת", ריילי מספרת. זה היה בלתי אפשרי לשבת ליד גרייסי באופן שאנו יושבים עכשיו.

גרייסי, בת 7, מתערבת, "אני כלל לא זוכרת את זה".
"אנו כן", אומרת האם, ג'ינה גריגורי.
גרייסי סובלת מאוטיזם. זהו מצב שהשפיע כמעט על כל היבט בחיי משפחתה לאחר שהיא אובחנה בגיל שנתיים.
מחקר חדש מציע תקווה למשפחת גריגורי ולמשפחות כמותם.
גרייסי הייתה אחת מ- 25 ילדים שהשתתפו במחקר הראשון מסוגו בעולם באוניברסיטת דיוק בדורהם, צפון קרולינה. המטרה: לראות האם עירוי של הדם הטבורי שלהם המכיל תאי גזע נדירים עשוי לעזור בטיפול באוטיזם.
התוצאות היו מרשימות: אצל יותר משני שליש מהילדים דווח על שיפור ניכר. מחקר שני, גדול יותר, עומד לצאת לדרך.

הספקנים יאמרו שיש מספר רב של שאלות שלא קיבלו מענה ואין להתלהב יתר על המידה. גם החוקרים באוניברסיטת דיוק מכירים בכך. המחקר הראשוני , שפורסם בכתב העת Stem Cells Translational Medicine, הינו מחקר בטיחות ואיננו מחקר מבוקר. מחקר זה היה בתווית פתוחה (open-label), כלומר, כל המעורבים, הרופאים והמשפחות ידעו שהילדים קיבלו טיפול בדם הטבורי ולא פלסבו.

אולם עבור משפחת גריגורי, השינוי שחל אצל בתם היה עצום.
עברו הימים בהם גרייסי הייתה "תופסת קריזה" בתורים הארוכים בדיסני וורלד או בזמן ארוחת ערב במסעדה. בזמן שהתפרצות זעם הגיחה כשהמשפחה בילתה מחוץ לבית, אמה ואביה היו רוצים שתהיה להם חולצה עם כיתוב "לילד שלי יש אוטיזם" כדי להדוף מבטים ביקורתיים.
במשך שיעורי הטיפול באוטיזם, גרייסי נהגה לבעוט, לצרוח, לנשוך, לירוק ולהכות במרפאה בעיסוק שלה. "זה היה נורא לנסות לגרום לה לשבת שם", מספרת אמה.
אפילו צחצוח שיניים או סרוק השיער שלה היה יכול לגרום להתקף.
גרייסי, שהייתה אז בת 5, דורגה במצב קל עד בינוני בסולם האוטיזם, אולם הוריה מספרים כי התסמונת כילתה כ- 75% מהשגרה היומית שלהם. לאחר שהשתתפה במחקר נתונים אלו הצטמצמו לכדי 10% בלבד.
בסולם של 1 עד 10, הם דרגו את השיפור שלה בסביבות 8 או 9.  זה היה מאוד דרמטי. היא אפילו החלה לבקר בבית ספר רגיל ושגשגה שם, דבר שהוריה לא חשבו מעולם שיהיה אפשרי. היא הייתה במגוון תכניות בבתי ספר מיוחדים ואף תכנית לא התאימה לה בעבר.

האם השינויים שחלו בגרייסי הם כתוצאה מהעירוי של הדם הטבורי שעורר את המוח שלה? או שהמוח שלה פשוט התבגר ככל שהיא גדלה? האם יתכן שההורים שלה היו נחושים באופן תת מודע להעצים את ההשתפרות שלה, בהתחשב בכל מה שמשפחתה עברה?
משפחת גריגורי עדיין שואלת שאלות אלו. אולם הם יודעים כי השינוי שחל בבתם החל להופיע כשישה חודשים לאחר עירוי הדם הטבורי שעברה בחודש ינואר 2015 וממשיך מאז.

ההסתגלות האחרונה והמועדפת בעיני אביה היא היכולת החדשה להביע חיבה. במקום הימנעות מחיבוקים היא כעת מקבלת אותם בשמחה.
"אנו נאמר שאיננו חושבים כי היא נרפאה. ניתן לראות את התנועות הקטנות שעדיין יש לה", מספר אביה, וייד גריגורי. "עם זאת, אני חושב שהטיפול שיפר מאוד את עקומת הלמידה שלה. זה דחף אותה לעשות דברים שבדרך כלל היא לא הייתה עושה".
ואמה מוסיפה, "היא נהייתה טובה יותר ואנו אסירי תודה על כך. אם זה הודות לתאי הגזע ואם לא. אנו פשוט מודים לכל השינויים שחלו".

מיליארדים של תאים

ד"ר ג'ואן קורצברג מראה מקפיא הנמצא עמוק בקרביו של בנק הדם הטבורי של קרולינה במרכז הרפואי של אוניברסיטת דיוק. המקפיא התרמוגנזי מאחסן עד ל- 3,640 מנות של דם טבורי הנשאר בחבל הטבור ובשליה לאחר הלידה, בטמפרטורה של מינוס 196 מעלות צלזיוס.
כל יחידה מסומנת בתווית עם דבק מיוחד הנועד לעמוד בתנאי קור קיצוניים למשך מספר עשורים. ישנם 14 מקפיאים עם דם טבורי בסה"כ.
הדם הטבורי הנמצא במקפיאים אלו, שנשמר ע"י הורים למקרה שתתפתח מחלה קשה, הוא חוד החנית של המחקר.

ד"ר קורצברג אשר מובילה את התכנית לטיפול תאי קליני ותרגומי ע"ש רוברטסון חברה לד"ר ג'רלדין דוסון, מנהלת המרכז לאוטיזם והתפתחות המוח באוניברסיטת דיוק.

שתיהן ראו צורך עצום בהתקדמות רפואית לעזרה בטיפול בילדים עם אוטיזם. בקירוב אחד מכל 68 ילדים בארצות הברית לוקה בצורה מסוימת של הספקטרום האוטיסטי, לפי המרכז לבקרה ומניעת מחלות (CDC).
כ- 30% לעולם לא ילמדו לדבר, וילדים רבים, אפילו כאלה שעברו טיפול מוקדם בהתערבויות התנהגותיות, עדיין נאבקים להסתגל. בנוסף, אין תרופות המאושרות ע"י ה- FDA המשפרות את הסימפטומים העיקריים של אוטיזם.
"התעניינתי מאוד בשיתוף הפעולה עם חוקרים מאוניברסיטת דיוק שיכלו להציע גישה רפואית שיכולה להגביר את הגמישות של מערכת העצבים, או את היכולת של המוח להגיב לטיפול", מספרת ד"ר דוסון.

כאן נכנסה לתמונה ד"ר קורצברג. במשך שני העשורים האחרונים, היא ראתה ילדים עם מחלות מטבוליות תורשתיות שטופלו באמצעות דם טבורי לאחר קבלת מינון גבוה של כימותרפיה.
"הצלחנו להראות שבכמה מהמחלות האלו השתלת דם טבורי הצילה את החולים ממוות ואף שיפרה את היכולות הנוירולוגיות שלהם", היא אומרת.
ואז היא החלה לתהות: האם דם טבורי עשוי לעזור לילדים נוספים?
לפני כעשור צוות החוקרים במעבדה שלה החל במחקר קליני בילדים עם שיתוק מוחין שהוריהם שמרו את הדם הטבורי שלהם עם לידתם. שוב, הם ראו תוצאות חיוביות. בכמה מהילדים הללו שהיו בעלי נטיות לאוטיזם, הם ראו שיפור בסימפטומים האוטיסטים. ניצוץ חדש נדלק: ומה אם יבדקו דם טבורי באופן ייחודי עבור אוטיזם?

מבחן הבטיחות החל לפני כשנה וחצי. הוא מצא שדם טבורי הינו בטוח לשימוש וכן שאצל 70% מ-25 הילדים, בגילאי 2 עד 6, נמצא שיפור התנהגותי, כפי שדווח על ידי הוריהם ונצפה ע"י החוקרים מאוניברסיטת דיוק. המחקר ממומן ב- 40 מיליון דולר תרומת קרן מרקוס, ארגון ללא מטרות רווח, ע"ש ברני מרקוס.

הילדים מגיעים לאוניברסיטת דיוק 3 פעמים במהלך של שנה. הם עוברים סדרה של מבדקים, כגון הערכות לאוטיזם, בדיקות MRI ו- EEG כדי לעקוב אחר הפעילות המוחית שלהם. בפעם הראשונה הילדים קבלו את הדם הטבורי יחד עם ההערכות האינטנסיביות. כל ילד קיבל 1 עד 2 מיליארד תאים בעירוי לווריד דרך הזרוע או הרגל. לאחר 6 חודשים ולאחר שנה, הילדים ישובו להערכה נוספת ומבחנים נוספים.

"מספר ילדים שלא דיברו כל כך הרבה חוו עליה גדולה באוצר המילים שלהם ובדיבור שלהם", ד"ר קורצברג מספרת. "ילדים רבים הצליחו להתייחס למשחק ולחוות תקשורת בעלת משמעות בצורה שלא הייתה בעבר. למספר ילדים היו פחות תנועות חוזרות מאשר היו להם בתחילת המחקר".
ד"ר דוסון מוסיפה: "המחקר היה מאוד מעודד. אכן ראינו תוצאות חיוביות. אולם, לא הייתה קבוצת ביקורת שחשובה מאוד לצורך הקביעה האם טיפול הוא אכן יעיל".

שתי החוקרות מדגישות: למרות שהן מביטות באופטימיות זהירה על התוצאות, הן רוצות שהמדע יאמר את דברו.
הן נמצאות כעת באמצעו של מחקר מקיף השואף לענות על השאלה, האם דם טבורי יכול לטפל באוטיזם. מחקר כפול סמיות המבוקר ע"י פלסבו כולל 165 ילדים אוטיסטים בגילאים 2 עד 8 שנים. המחקר מפוקח ע"י ה- FDA.
במהלך המחקר בשלב 2, יקבלו הילדים בביקורם הראשון עירוי של דם טבורי - של עצמם או מתורם - או שיקבלו פלסבו. בנוסף, הם יעברו סדרה של בדיקות הערכה וניטורי מוח.
בביקורם השני, 6 חודשים לאחר מכן, הילדים יקבלו עירוי שני שיכלול הכנות שלא קיבלו בעירוי הראשון, ויעברו הערכות נוספות. סדר העירויים אינו ידוע. החוקרים ישגיחו עליהם במשך שנה נוספת ויעקבו אחר סימנים לשיפור התנהגותי.  
הדבר ידוע כמחקר מוצלב (crossover trial), שבו כל נבדק מקבל את הטיפול וכן את הפלסבו אך בסדר שונה. החוקרים אומרים כי היה כמעט בלתי אפשרי למצוא משתתפים לו הוריהם היו יודעים כי ילדיהם עשוי לא לקבל את העירוי.

כמה פורץ דרך זה יהיה אם המחקר יראה תוצאות דומות למחקר הבטיחות?
"אם נוכל להראות שקבלת עירוי מדם טבורי יעילה יותר לשיפור התנהגות חברתית לעומת פלסבו," אומרת ד"ר דוסון, "זה ישנה את כללי המשחק".
ודר' קורצברג מוסיפה, "אנו נהיה מעודדים באופן יוצא מן הכלל אם המחקר השני יראה שהתאים מועילים לילדים לעומת הפלסבו שלא. אנו נחשיב את זה כפריצת דרך".
שתי החוקרות עוצבו במהלך חייהן המוקדמות בידי משפחות שהתמודדו עם גידול ילדים אוטיסטים ועל כן החליטו להקדיש את הקריירה שלהן לשיפור חייהם של הלוקים באוטיזם.

לד"ר קורצברג ישנה סברה בקשר למה שעשוי לקרות: אותם תאים חיסוניים מסוימים שבדם הטבורי חוצים את המחסום דם-מוח ומשנים את הקישוריות במוח בעודם מדכאים תהליכי דלקת, אשר עשויים להיות קיימים יחד עם אוטיזם.

"אני מרגישה יותר בטוחה כעת הודות למחקר שלנו בשיתוק מוחין, אשר קדם למחקר זה, ואכן הראה תועלת", הוסיפה ד"ר קורצברג.

שכחתי כמה רע היה

ילד בן 8 הלוקה באוטיזם יושב ליד שולחן בחדר במרכז הרפואי לאוטיזם והתפתחות המוח באוניברסיטת דיוק. מומחית למחקר קליני, מישל גרין, צופה מבעד למראה דו כיוונית. שתי מצלמות בחדר מזינות צגי מחשב, המאפשרות לה להמשיך ולבחון את ההתנהגות שלו.
ד"ר לורן פרנז, קלינאית, עובדת עם הילד בחדר.
"אלו דברים גורמים לך לחוש מאוים או חרד?" היא שואלת.
"דברים כמו כשאני מסיים במבחן", משיב הילד.
"איך זה מרגיש כשאתה מפוחד או חרד?"
"די מוזר", הוא עונה.

הילד משתתף במחקר השני והוא שב להערכה ולעירוי נוסף לאחר שישה חודשים. החוקרים אינם יודעים איזה עירוי הוא קיבל ראשון. דם טבורי או פלסבו.
אולם הם עוקבים, מתעדים ומנטרים את כל הפרטים. למרות שהשיחה נראית תמימה, החוקרים ישוו את התוצאות עם אלו שהיו בביקורו הראשון ושיהיו בביקורים הבאים. האם הוא היה מסוגל לשבת בשקט ליד השולחן קודם לכן? האם הוא היה מסוגל להביע את עצמו באופן רהוט? האם הוא דיבר לפני המחקר? האם חל שיפור במצבו?

במשפחת גריגורי בפלורידה, הוריה של גרייסי נזכרים בה כשהיא עברה את אותן הבדיקות. ההשקעה הטובה ביותר שהם עשו, הם אומרים, הייתה הסכום של ה- 2,000 דולר שהם הוציאו לצורך שימור הדם הטבורי שלה. באותו הזמן זה היה רק אמצעי זהירות. אבחון האוטיזם שלה התגלה רק שלושה חודשים לאחר יום ההולדת השני שלה.
הם מכירים את הייאוש של משפחה המגדלת ילד עם אוטיזם - של כמיהה שלבת שלהם יהיה סיכוי לנורמליות בחיים. "אי אפשר לכמת את זה. לא ניתן למדוד את זה. אתה רוצה לראות את הילד שלך מצליח", אביה אומר.
אמה ואביה צפו לאחרונה בקטעי וידאו ביתיים ישנים של גרייסי שרה, שלא ניתן לשמוע את קולה, בה היא מכסה את אוזניה כאשר שרו לה "יום הולדת שמח" ליום הולדתה השלישי, ושל אי הבעת רגש בחג המולד כאשר הייתה בת שנתיים. "שכחתי כמה רע היה", אומרת אמה.
הם מקווים כי המחקר הנוכחי יוביל להצלחות דומות – ושהתוצאות יובילו לפריצת דרך בטיפול בילדים אוטיסטים בכל מקום.


לכתבה המלאה Stem cells offer hope for autism שפורסם באתר CNN ולצפייה בסרטון הקליקו כאן
למאמר המדעי המלא הקליקו כאן