תאי גזע מהדם הטבורי משמשים היום לטיפול סטנדרטי (לא ניסויי) בכ-80 מחלות קשות ומסכנות חיים1. מעל 35,000 מבוגרים וילדים בארץ ובעולם כבר עברו השתלת תאי גזע מדם טבורי2. טבורית מודה לד"ר אבי טרבס, מומחה בתאי גזע ורפואה רגנרטיבית, לשעבר מנהל המעבדה ליישום תאי גזע וסגן מנהל המרכז לחקר הסרטן בשיבא, על סיוע וייעוץ מדעי.   לוקמיות (סרטני הדם) » תסמונות של מיאלודסיפלסיה (פרה-לוקמיה) » לימפומות (סרטנים של קשרי הלימפה) » מחלות אחרות של תאי הדם » מחלות תורשתיות המשפיעות על מערכת החיסון ואיברים אחרים » מחלות תורשתיות של חילוף חומרים » גידולים סרטניים מוצקים » מקורות מידע נוספים » מחלות עבורן מתבצעים טיפולים סטנדרטיים בהווה היום, כ-80 מחלות קשות ומסכנות חיים מטופלות באופן סטנדרטי - לא ניסויי. עבור חלק מהמחלות הללו זהו הטיפול היחיד הקיים, עבור מחלות אחרות ההשתלות מתבצעות כאשר טיפולים אחרים נכשלים או כאשר המחלה נמצאת בשלב אלים. רוב המחלות שעבורן השתלות של תאי גזע המטופוייטים מהוות טיפול סטנדרטי הן מחלות של שושלות תאי דם - החל במחלות של תאי גזע במח העצם וכלה במחלות של תאי דם ספציפיים.

לוקמיות (סרטני הדם)	Leukemias
לוקמיה היא סרטן של תאי מערכת הדם - לימפוציטים, או תאי דם לבנים

אוטולוגי3	אלוגנאי3	לוקמיה חדה	Acute Leukemia
סוג של סרטן הדם הגורם להיווצרות מוגברת של תאי דם לבנים לא תקינים במח העצם - מאופיין בהתנהגות חדה וחריפה
	V	לוקמיה לימפובלאסטית חדה	Acute Lymphoblastic Leukemia - ALL
	V	לוקמיה מיאלואידית חדה	Acute Myelogenous Leukemia - AML
	V	לוקמיה בי-פנוטיפית חדה	Acute Biphenotypic Leukemia
	V	לוקמיה חריפה מסוג Undifferentiated	Acute Undifferentiated Leukemia

אוטולוגי3	אלוגנאי3	לוקמיה כרונית	Chronic Leukemia
סוג של סרטן הדם הגורם להיווצרות מוגברת של תאי דם לבנים לא תקינים במח העצם - מאופיין בהתנהגות כרונית ומתמשכת
	V	לוקמיה מיאלואידית כרונית	Chronic Myelogenous Leukemia - CML
	V	לוקמיה לימפוציטית כרונית	Chronic Lymphocytic Leukemia - CLL
	V	לוקמיה מיאלואידית כרונית של גיל הנעורים	Juvenile Chronic Myelogenous Leukemia - JCML
	V	לוקמיה מיאלומונוציטית כרונית של גיל הנעורים	Juvenile Myelomonocytic Leukemia - JMML

תסמונות של מיאלודיספלסיה (פרה-לוקמיה)	Myelodisplastic Syndromes
סוג של סרטן הדם הגורם להתפתחות לא תקינה של כל סוגי התאים הנוצרים במח העצמות (מיאלודיספלסיה נקראת לעתים פרה-לוקמיה).

	V	אנמיה רפרקטורית	Refractory Anemia - RA
	V	אנמיה רפרקטורית עם סידרובלסטים טבעתיים	Refractory Anemia with Ringed Sideroblasts - RARS (Sideroblastic Anemia)
	V	אנמיה רפרקטורית עם עודף תאים בלסטיים	Refractory Anemia with Excess Blasts - RAEB
	V	אנמיה רפרקטורית עם עודף תאים בלסטיים הנמצאים בתהליך שינו	Refractory Anemia with Excess Blasts in Transformation - RAEB-T
	V	לוקמיה מיאלומונוציטית כרונית	Chronic Myelomonocytic Leukemia - CMML

לימפומות (סרטן של קשרי הלימפה)

Lymphomas

אוטולוגי3	אלוגנאי3	לימפומה	Lymphoma
קבוצת מחלות סרטניות המאופיינת ביצור לא תקין של תאים בקשרי הלימפה או במערכת הלימפה
	V	לימפומת נון-הודג'קין (לימפומת בורקיט)	Non-Hodgkin's Lymphoma (Burkitt's Lymphoma)
	V	לימפומת הודג'קין	Hodgkin's Lymphoma

מחלות אחרות של מערכת הדם

Other Disorders of Blood Cell Proliferation

אוטולוגי3	אלוגנאי3	אנמיות	Anemias
קבוצה של מחלות אשר מאופיינת ביצור לא תקין של כדוריות דם אדומות או בהעדר ייצור בכלל של כדוריות דם אדומות או של טסיות דם
V	V	אנמיה אפלסטית	Aplastic Anemia
	V	אנמיה דיסאריטרופוייטית מולדת	Congenital Dyserythropoietic Anemia
ניסוי קליני	V	אנמיה על שם פנקוני*	Fanconi Anemia*
	V	המוגלובינוריה לילית פראוקסימלית	Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria - PNH

*השתלת דם טבורי ראשונה בשנת 1988 הייתה למחלה תורשתית  זו.

אוטולוגי3	אלוגנאי3	פגמים תורשתיים בתאי הדם האדומים (אריטרוציטים)	Inherited Red Cell (Erythrocyte) Abnormalities
אריטרוציטים הם תאי הדם האדומים שמכילים המוגלובין ומובילים חמצן לכל תאי הגוף
	V	בתא-תלסמיה מיג‘ור (נקראת גם אנמיה ע“ש קולי)	Beta Thalassemia Major - Cooley’s Anemia
	V	אנמיית דיאמונד-בלקפאן	Diamond-Blackfan Anemia
	V	אפלזיה של תאי דם אדומים	Pure Red Cell Aplasia
	V	אנמיה חרמשית	Sickle Cell Disease

אוטולוגי3	אלוגנאי3	פגמים מולדים בטסיות הדם	Inherited Platelet Abnormalities
טסיות הדם הן תאי דם קטנים הדרושים לקרישת דם תקינה
	V	אמגקריוציטוזה / תרומבוציטופניה מולדת	Amegakaryocytosis / Congenital Thrombocytopenia
	V	תרומבאסתניה על שם גלנצמן	Glanzmann Thrombasthenia

אוטולוגי3	אלוגנאי3	פגמים בפרוליפרציית תאים מיאלואידים	Myeloproliferative Disorders
	V	מיאלופיברוזיס חריפה	Acute Myelofibrosis
	V	מטאפלזיה מיאלואידית אידיופתית (מיאלופיברוזיס)	Agnogenic Myeloid Metaplasia (Myelofibrosis)
	V	פוליציתמיה ורה	Polycythemia Vera
	V	תרומבוציתמיה מסוג Essential	Essential Thrombocythemia

אוטולוגי3	אלוגנאי3	פגמים מולדים במערכת החיסון : חסר חיסוני משולב קשה	Inherited Immune System Disorders : Severe Combined Immunodeficiency
קבוצת מחלות בהן נפגעת מערכת החיסון מסיבות שונות. החולים חשופים לזיהומים חוזרים ונשנים, להפרעה בגדילה ובהתפתחות, עד מוות
	V	SCID עם חסר בתאי T ועם תאי B נורמליים	SCID with absence of T Cells, Normal B Cells
	V	SCID עם פגם באנזים אדנוזין דאמינז ADA	SCID with Adenosine Deaminase Deficiency - ADA-SCID
	V	SCID עם חסר בתאי T ו-B	SCID with absence of T & B cells
	V	תסמונת אומן	Omenn Syndrome
	V	חסר חיסוני משולב קשה הנמצא בתאחיזה לכרומוזום X	SCID which is X-linked

אוטולוגי3	אלוגנאי3	פגמים מולדים במערכת החיסון – נאוטרופילים	Inherited Immune System Disorders - Neutropenias
	V	אגרנולציטוזיס גנטי אצל ילדים (תסמונת קוסטמן)	Infantile Genetic Agranulocytosis (Kostmann Syndrome)
	V	מיאלוקטקסיס	Myelokathexis

אוטולוגי3	אלוגנאי3	פגמים מולדים נוספים במערכת החיסון	Inherited Immune System Disorders - Other
	V	אטקסיה - שיגשון עם התרחבות כלי דם	Ataxia-Telangiectasia
	V	כשל באדהזיה של לימפוציטים	Leukocyte Adhesion Deficiency
	V	תסמונת די-ג'ורג'	DiGeorge Syndrome
	V	תסמונת הלימפוציט העירום	Bare Lymphocyte Syndrome
	V	כשל חיסוני משתנה נפוץ	Common Variable Immunodeficiency
	V	פגמים בפרוליפרציית לימפוציטים	Lymphoproliferative Disorders
	V	פגם בפרוליפרציית לימפוציטים הנמצא בתאחיזה לכרומוזום (נקרא גם רגישות לווירוס אפשטיין-בר)	Lymphoproliferative Disorder, X-linked - aka Epstein-Barr Virus Susceptibility
	V	המופגוציטיק לימפוהיסטיוציטוזיס	Hemophagocytic Lymphohistiocytosis
	V	תסמונת ויסקוט-אלדריץ'	Wiskott-Aldrich Syndrome

אוטולוגי3	אלוגנאי3	פגמים בתאים פגוציטים	Phagocyte Disorders
פגוציטים (תאים בלעניים) הם תאי מערכת החיסון המסוגלים לבלוע ולהרוג אורגניזמים זרים
	V	תסמונת צ'דיאק-היגאשי	Chediak-Higashi Syndrome
	V	גרנולומטוזה כרונית	Chronic Granulomatous Disease
	V	חסר באקטין נויטרופילי	Neutrophil Actin Deficiency
	V	דיסגנזה (התפתחות פגומה)	Reticular Dysgenesis

אוטולוגי3	אלוגנאי3	סרטן מח העצם	Bone Marrow Cancers
V	V	מיאלומה נפוצה	Multiple Myeloma
V	V	לוקמיה של תאי פלסמה	Plasma Cell Leukemia
V	V	תסמונת ולדנסטרום – מקרוגלובולינמיה	Waldenstrom's Macroglobulinemia

מחלות תורשתיות המשפיעות על מערכת החיסון ואיברים אחרים

Transplants for Inherited Disorders Affecting the Immune System & Other Organs

אוטולוגי3	אלוגנאי3	השתלות	Transplants
	V	תת שיגשוג (היפופלזיה) של סחוס ושיער	Cartilage-Hair Hypoplasia
	V	פורפיריה אריטרופויט	Erythropoietic Porphyria
	V	תסמונת הרמנסקי-פודלק	Hermansky-Pudlak Syndrome
	V	תסמונת פירסון	Pearson's Syndrome
	V	תסמונת שוואמן-דיאמונד	Shwachman-Diamond Syndrome
	V	מסטוציטוזה מערכתית	Systemic Mastocytosis

מחלות תורשתיות של חילוף חומרים

Transplants for Inherited Metabolic Disorders

אוטולוגי3	אלוגנאי3	מחלות של אגירת מוקופוליסכרידים	Mucopolysaccharidosis (MPS) Storage Diseases
	V	תסמונת הרלר	Hurler Syndrome - MPS-IH
	V	תסמונת שיי	Scheie Syndrome - MPS-IS
	V	תסמונת הנטר	Hunter Syndrome - MPS-II
	V	תסמונת סנפיליפו	Sanfilippo Syndrome - MPS-III
	V	תסמונת מורקיו	Morquio Syndrome - MPS-IV
	V	תסמונת מרטו-לאמי	Maroteaux-Lamy Syndrome MPS-VI
	V	תסמונת סליי, חסר באנזים בטא-גלוקורונידז	Sly Syndrome, Beta-Glucuronidase Deficiency MPS-VII
	V	מוקוליפידוזיס מסוג 2 (מחלת תאי איי)	Mucolipidosis II - I-cell Disease

אוטולוגי3	אלוגנאי3	מחלות מסוג לויקודיסטרופיה	Leukodystrophy Disorders
	V	אדרנולויקודיסטרופיה	Adrenoleukodystrophy - ALD
	V	מחלת קראב (לויקודיסטרופיה של תאים גלובואידים)	Krabbe Disease - Globoid Cell Leukodystrophy
	V	לויקודיסטרופיה מטא כרומטית	Metachromatic Leukodystrophy
	V	מחלת פליצאוס-מרצבכר	Pelizaeus-Merzbacher Disease

אוטולוגי3	אלוגנאי3	מחלות של אגירה בליזוזום	Lysosomal Storage Diseases
	V	מחלת נימן - פיק	Niemann-Pick Disease
	V	מחלת סנדוף	Sandhoff Disease
	V	מחלת וולמן	Wolman Disease

אוטולוגי3	אלוגנאי3	פגמים מולדים אחרים	Other Inherited Metabolic Disorders
	V	תסמונת לך-ניהן	Lesch-Nyhan Syndrome (case report)
	V	אוסטיופטרוסיס (התאבנות עצם)	Osteopetrosis

גידולים סרטניים מוצקים (שמקורם איננו במערכת הדם)

Solid Tumors - Not Originating in the Blood System

אוטולוגי3	אלוגנאי3	מחלה	Disease
V		נוירובלסטומה	Neuroblastoma
V		מדולובלסטומה	Medulloblastoma
V		רטינובלסטומה	Retinoblastoma

 

מקורות מידע נוספים מומלצים

המכון הלאומי האמריקאי לחקר הסרטן	www.cancer.gov »
אחד האתרים הטובים ברשת בנושא סרטן, מנוהל ע"י אוניברסיטת פנסילבניה	www.oncolink.org »
הספרייה הלאומית לרפואה - National Library of Medicine - NLM	www.nim.nih.gov »
אתר המרכז מידע על ניסויים קליניים במגוון מחלות	www.ClinicalTrials.gov »
התוכנית האמריקאית לתורמי מח עצם - National Marrow Donor Program - NMDP	https://bethematch.org/ »
הספרייה הלאומית לרפואה של המכון האמריקאי למחלות עצבים ושבץ מוחי - National Institute of Neurological Disorders and Stroke - NINDS	www.ninds.nih.gov »
הספרייה הלאומית לרפואה של הארגון האמריקאי למחלות נדירות - National Organization for Rare Disorders - NORD	www.rarediseases.org »

¹ הרשימה עודכנה לאחרונה במרץ 2018 והיא מבוססת על רשימת מחלות המטופלות באמצעות תאי גזע באתר Parent's Guide to Cord Blood
Umbilical cord blood donation: public or private? KK Ballen, F Verter and J Kurtzberg, Bone Marrow Transplantation (2015) 1-8 ^2  
3 מחלות שבטבלה מחולקות לפי סוג השתלה: אוטולוגית או אלוגנאית.

השתלה אוטולוגית (Autologous) היא השתלה עצמית (ביוונית אוטו=עצמי). בהשתלה אוטולוגית עושים שימוש בתאים של החולה, בין אם מדובר בדם הטבורי שנשמר בלידתו או בתאים שנלקחו מגופו בשיטה זו או אחרת. השתלות אוטולוגיות לא מעוררות תגובה חיסונית ולא נדחות. סימון V במשבצת "אוטולוגי" פירושו שהילד עצמו יכול ליהנות מהטיפול באמצעות הדם הטבורי.
השתלה אלוגנאית (Allogeneic) היא השתלה מאדם אחר (ביוונית אלוס=אחר, שונה). יכולה להיות השתלה אלוגנאית מבן משפחה או מאדם זר. עבור משפחות ששמרו דם טבורי לילדם בלידה בבנק פרטי. סימון V במשבצת "אלוגנאי" פירושו שאחים, אחיות והורים יכולים לקבל טיפול נגד המחלה באמצעות מנת הדם הטבורי שנשמרה, במידה ונמצא שישנה התאמה. 

סימון V בשני סוגי ההשתלות פירושו שגם הילד עצמו וגם הוריו ואחיו שמנת הדם הטבורי נמצאה מתאימה להם יכולים ליהנות מהטיפול.