השתלת תאי גזע מדם טבורי בתחילת הריון עשויה לטפל במחלות גנטיות מטבוליות בעוד העובר ברחם.

חוקרים אמריקאים בודקים גישה חדשה בהשתלות תאי גזע מדם טבורי, לטיפול במחלות מטבוליות תורשתיות בתינוקות בהיותם עדיין ברחם אמם.

השיטה החדשה עושה שימוש במספר קטן ונבחר של תאי גזע שעברו טיפול לשיפור קליטתם בגוף, מסבירה דר' ג'ואן קורטצברג, פרופ' לרפואת ילדים ופתולוגיה ומנהלת התוכנית להשתלות דם ומח עצם בילדים במרכז הרפואי של אוניברסיטת דיוק שבדורהם, צפון קרוליינה.

דר' קורטצברג וצוות המחקר שלה חוקרים את ההליך החדש במחקר ניסיוני הפתוח לנשים הרות הנמצאות בסיכון ללידת תינוקות בעלי הפרעות מטבוליות קטלנית. הפרעות מטבוליות, הידועות גם כהפרעות אגירה ליזוזומליות, כוללות מספר מחלות תורשתיות נדירות המאופיינות ע"י מחסור באנזימים ספציפיים הדרושים לגוף לשם פירוק וסילוק תוצרי הלוואי של תהליכים שונים בגוף.

המחלות המטבוליות כוללות את מחלת קראב (Krabbe disease), מחלת לויקודיסטרופיה מטאכרומטית (metachromatic leukodystrophy), מחלתPelizaeus-Maerzbacher , טאי זקס (Tay-Sachs) ומחלת סנדוף (Sandoff disease). ללא טיפול, מחלות אלה עלולות להביא לפגיעה במוח, במערכת העצבים המרכזית, בעצמות ואף למוות מוקדם, ציינו עורכי המחקר.

תאי הגזע שיינתנו במהלך המחקר ייוצרו ע"י החברה הביו רפואית Aldagen, אשר שותפה במחקר.

בהרבה מקרים, השתלות דם טבורי לאחר הלידה הוכחו כבעלי הצלחה רבה לטיפול בהפרעות מטבוליות תורשתיות. מועד ההשתלה הינו קריטי, הדגישה דר' קורטצברג. "הרעיון הוא לתת לתינוק תאי גזע מדם טבורי מתורם בריא שיש לו את הפוטנציאל לספק גנים בריאים שיוכלו להחליף את אלו שאינם עובדים כראוי בתאיו של התינוק", סיפרה דר' קורטצברג. באופן כללי, ככל שההשתלה תיערך מוקדם יותר, גוברים הסיכויים שהיא תצליח. המשמעות היא שביצוע השתלה לפני שהתינוק נולד היא אידיאלית, היא הסבירה.

הליך ההשתלה עצמו הוא די פשוט. לאחר שהרופאים מאבחנים, כי העובר נושא את אחת המחלות המטבוליות ולאחר שההורים נתנו את הסכמתם, תאי התורם מוזרקים ישירות לבטן העובר בהיותו בן 12 עד 14 שבועות הריון.

לאחר הלידה, התינוק יעבור בדיקות לבחון האם תאי התורם נמצאים בגופו, והאם הם תיקנו את הגנים הפגומים. אם לא, התינוק יוכל לעבור השתלה קונבנציונאלית של תאי גזע מדם טבורי בתוך מספר שבועות.

לכתבה המלאה