צוות מדענים ומומחי השתלות ממכון המחקר לתאי גזע Ansary בקולג' הרפואי Weill Cornell והמרכז להנדסת התא במרכז לחקר הסרטן Memorial Sloan Kettering זכו במענק של 15.7 מיליון דולר. מענק המחקר בן 4 השנים מאת התכנית המדעית לחקר תאי גזע של מדינת ניו יורק (NYSTEM) הוענק כדי להביא לידי ביטוי את גישתם החדשנית לריבוי ותמרון של תאי גזע המטופויטיים לריפוי מחלות דם שונות, מולדות ונרכשות.
עבור חולים רבים הסובלים ממחלות דם כגון אנמיה חרמשית, התקווה היחידה לריפוי היא באמצעות השתלת תאי גזע של מערכת הדם. אולם, במקרים רבים, לא ניתן למצוא תאים המתאימים להשתלה או שמספר תאי הגזע אינו מספיק להשתלה. הצוות מבקש לענות על הצורך הקריטי הזה באמצעות מערכת חדשנית לריבוי תאי גזע מחוץ לגוף האדם באמצעות תאי כלי דם מתמחים הקרויים vascular niche - לתמיכה והזנה של תאי גזע כפי שהם עושים בתוך הגוף.

צוות החוקרים יבצע שני מחקרים קליניים וישתמש בפלטפורמה הזו לריבוי תאי גזע המטופויטיים. המחקר הראשון, יעשה שימוש ב- vascular niche לריבוי תאי גזע מדם טבורי להשתלה בחולי סרטן הדם שלא ניתן לטפל בהם בכימותרפיה או באמצעות תורם מתאים. מטרתו של המחקר השני היא לתקן את האבנורמליות הגנטית של תאי גזע  למערכת הדם בחולים הסובלים מאנמיה חרמשית ולאחר מכן להחזיר תאים אלו לגופם של החולים על מנת לספק תאי גזע בריאים ומתפקדים. אם המחקר יצליח, השיטות יאפשרו  השתלות תאי גזע בטוחות יותר ובעלות זמינות נרחבת יותר, לאלפי חולים הסובלים מהפרעות דם.

"הגישה החדשנית הזו מחברת בין יכולות ריבוי תאי הגזע של הקולג' הרפואי Weill Cornell לשיטות הנדסת התא ומעבר גנים של המרכז לחקר הסרטן Memorial Sloan Kettering", אמר החוקר העיקרי של המחקר, ד"ר שהין רפי, מנהל מכון המחקר לתאי גזע Ansary ופרופסור לרפואה, רפואה גנטית ופריון בקולג' הרפואי Weill Cornell.

"אנו אסירי תודה לשותפים שלנו מ- NYSTEM  עבור התמיכה שלהם, מכיוון שפרס זה מציע את האפשרות לטיפולים מרפאים חדשים עבור חולים הסובלים מממאירויות המטולוגיות ומחלות של אנמיה חרמשית", אמר החוקר השותף במחקר, ד"ר יוסף סקנדורה, שהינו רופא – מדען החוקר תאי גזע המטופויטיים והמנהל המדעי של המרכז הרפואי Myeloproliferative Neoplasm  ע"ש ד"ר ריצ'רד ת. סילבר אשר ב-  Weill Cornell. ד"ר סקנדורה, הינו גם פרופסור עמית לרפואה קלינית ב- Weill Cornell.

אנמיה חרמשית נגרמת ממוטציה בהמוגלובין, החלבון שנושא את החמצן, אשר מעוותת את גודלם וצורתם של תאי הדם האדומים וגורמת להם להצטבר יחד ולהידבק לדפנות כלי הדם, ובכך קוטעת אספקת דם וחמצן לאיברים חיוניים בגוף.
למרות הצורך, אין שיטות המאושרות ע"י ה- FDA לריבוי תאי גזע היוצרים את מערכת הדם לריפוי מחלה זו, וכל חולה שאינו מקבל השתלה של תאי גזע נורמליים למערכת הדם, אם מכיוון שתאי גזע התואמים מבחינה גנטית לא זמינים או שהשתלה של התאים מאדם אחר  מסכנת בסיבוכים מאיימי חיים.

"ריבוי תאי גזע היוצרים את מערכת הדם הינה התקדמות קריטית להטמעה מוצלחת למספר טיפולים גנטיים המבוססים על תוספת גנים או תיקון גנים", אמר החוקר הראשי ד"ר מייקל סדליין מהמרכז לחקר הסרטן Memorial Sloan Kettering, מוביל בהנדסת תאי גזע ותאי T. "המומחיות המשולבת שלנו בריבוי תאי גזע ותרפיה גנטית של גלובין לחולי תלסמיה הינה  בסיס חזק לפיתוח טיפול פוטנציאלי לריפוי מחלת האנמיה החרמשית", הוא אמר, בהתייחסו
למחלת דם שבה הגוף מייצר מולקולות המוגלובין לא תקינות.

צוות המדענים מצפה כי פלטפורמת ה- vascular niche תניב מספר גדול של תאי גזע יוצרי מערכת הדם של החולה עצמו ותאפשר שינוי גנטי של תאי הגזע שלהם ותימנע את הסיכונים של השתלת תאים מאדם אחר.  
שני מחקרים אלו יצריכו יצור של כלי דם הומניים בדרגה קלינית, או תאי אנדותל, לעירוי תוך ורידי עבור מחקרים קליניים "ראשונים בבני אדם".


לכתבה המלאה הקליקו כאן »