המוצר אושר לטיפול במחלות של מערכת הדם, כולל סוגים שונים של סרטן ומחלות של מערכת החיסון.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר לראשונה מוצר העושה שימוש בדם טבורי לצורך השתלות תאי גזע. המוצר, הקרוי המאקורד (Hemacord), פותח ע"י New York Blood Center, ומיועד לשימוש בהשתלות תאי גזע המטופויטיים בחולים עם מחלות הפוגעות במערכת של יצירת הדם.

בין המחלות ניתן למצוא סוגים מסוימים של סרטן הדם, מחלות מטבוליות תורשתיות, הפרעות של מערכת החיסון ובכללן כשל מוח העצם ובטא תלסמיה. המוצר אושר לשימוש גם בילדים.

ד"ר קארן מידטון, מנהלת המרכז להערכות ביולוגיות ומחקר ב- FDA אמרה: "השימוש בתאי גזע המטופויטיים מדם טבורי מציע אפשרויות טיפוליות מצילות חיים לחולים עם מחלות אלו".

Hemacord מכיל תאי גזע המטופויטיים שמקורם דם חבל הטבור. ברגע שהתאים מוזרקים לחולה, הם נודדים למוח העצם ובו הם מתרבים ומתבגרים. כאשר הם נעים לזרם הדם, הם עשויים לשקם באופן חלקי או מלא את מספרם ותפקודם של תאי דם רבים, כולל את פעילותם החיסונית. דם טבורי הינו אחד משלושת מקורות תאי גזע המטופויטיים המשמשים להשתלות. שני האחרים הינן מוח עצם ודם היקפי.

מחקר שפורסם לפני כשנה, מצא כי דם טבורי הינו שווה למוח עצם ולדם היקפי בטיפול בחולי לוקמיה חריפה מבוגרים, עם השפעות דומות על שיעור הישרדות ללא לוקמיה.

בשנת 2009 ה- FDA הוציא מסמך עם הנחיות כדי לסייע ליצרני דם טבורי המעוניינים להוציא רישיון על מוצריהם. כחלק ממאמץ זה, ה- FDA אפשר תקופה של שנתיים ובה על היצרנים היה להגיש בקשה לרישיון או לאישור שיווק תרופה חדשה. התקופה הסתיימה ב- 20 לאוקטובר 2011. אישור ה- FDA ל- Hemacord התקבל על סמך נתוני בטיחות ויעילות שהוגשו על ידי החברה.
כל תנאי האיסוף והיצור של מנות הדם הטבורי תאמו לדרישות הקפדניות של ה- FDA אודות יעילות המוצר, ניקיונו והבטיחות לחולה. הבקשה לאישור המוצר כללה תיעוד נרחב של המערכות והבקרות בהן נעשה שימוש, והוולידציות שבוצעו להבטחת ההתאמה לדרישות המחמירות של ה- FDA לכל שלבי הייצור (איסוף, עיבוד, בדיקות, סיווג, שימור, אחסון, הפצה ומשלוח) של מנות הדם הטבורי לשימוש קליני.
בנוסף, המסמכים כללו נתוני בטיחות של למעלה מ- 4,000 השתלות של דם טבורי.

המוצר ישא הערת אזהרה אודות הסיכונים למחלת השתל נגד המאחסן (GVHD), תסמונות הקשורות להשתלה, כישלון שתל ותגובות לעירוי, אשר כל אחד מהם עשוי להיות קטלני. ה- FDA מציין שחולים שיטופלו ב- Hemacord יצטרכו להיות במעקב קפדני ורופא המתמחה בהשתלות תאי גזע יבצע הערכת סיכון מול תועלת, בחירת המנה ומתן הטיפול.

לכתבות בנושא

www.redorbit.com/news/health/1112420803/
cord-blood-treatment-receives-fda-approval/index.html

abcnews.go.com/Health/Wellness/
fda-okays-cord-blood-product/story?id=14928137#.TsFaOnKVauI

www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-
new-york-blood-centers-hemacord-for-stem-cell-transplantation-133646483.html